El síndrome de Rett es un trastorno neurodegenerativo, caracterizado por una evolución normal inicial, con un cuadro clínico característico de neurorregresión, con una incidencia de 1:10.000 niñas. Es considerado una de las enfermedades genéticas más comunes de déficit cognitivo en las mujeres. Se presenta el caso de una niña de 4 años de edad con un cuadro clínico de regresión del desarrollo, movimientos estereotipados, compatible con síndrome de Rett, a la cual la madre como terapia le está administrando 2 gotas de aceite de marihuana. En la actualidad no hay estudios que recomienden el uso medicinal de la marihuana en el síndrome de Rett, pues el tratamiento es sintomático y de apoyo, y requiere un equipo de manejo interdisciplinario.